新一轮医保谈判在即，19种罕见病药物过了初审，能砍价成功吗？

截至目前，我国已有2860种药品进入国家医保目录，国内67%的已上市罕见病用药都在其中。目前，2022年新一轮医保谈判在即，已有19种罕见病药物通过了初审名单，包括诺华的奥法妥木单抗、罗氏的利斯扑兰、武田的拉那利尤单抗等，这些药能否谈判成功备受患者的关注。

不过在新一轮价格谈判开启之前，10月12日，国家医保局回应了相关建议：少数价格特别昂贵的罕见病用药明显超出基本医疗保险保障水平，目前还无法被纳入医保支付范围。也不支持地方单独探索高值罕见病药品保障机制。这也意味着，一些特别昂贵的罕见病用药如果在医保谈判中价格谈不下来，就无法被纳入医保支付范围。据了解，大多数罕见病一年的药品费用不能超过30万元，否则就很难有进医保的希望。

为了提升进入医保的成功率，目前已经有不少罕见病用药企业积极降价，既有国产企业也有跨国药企。

例如，今年6月，国家医保目录调整方案还在征求意见阶段，罗氏、再鼎、艾伯维等多家药企就先进行了降价。

截至今年8月，再鼎医药的瑞派替尼(30片)主动降了60%，从原来高达119.8万的治疗年费用降至47.9万。

罗氏也对利司扑兰(60mg)进行价格下调，该产品在山东的挂网价格已降至每瓶1.45万，治疗年费用降至45万。

艾伯维同样在行动。今年6月，维奈克拉(100mg/14片)各地挂网价格已从原来的4860元降至3835元，降幅达到了21%。

业内表示，国家医保有自身的支付门槛，药企主动降价，尽显其谈判之诚意。

目前尚未纳入医保的罕见病用药多为治疗年费超百万的药品，包括伊米苷酶、维拉苷酶α、阿糖苷酶α、尼替西农等，其中拉罗尼酶成年人治疗费用高达537万元。业界普遍意识到，单靠医保并不能完全解决罕见病患者看病贵的问题。

有观点认为，罕见病领域还需要利好政策支持，鼓励企业持续攻克，让罕见病不再罕见。据弗若斯特沙利文预计，中国罕见病药物市场到2030年将增至259亿美元，目前包括恒瑞、上海医药、翰森制药、正大天晴等大批药企均有布局这一赛道，未来或传来好消息。

另外，除了医保谈判，企业也可以通过多种渠道，建立专项救助、社会捐助、引进商业保险以及患者个人支付。通过逐步建立起罕见病多方支付机制，破解患者用不起药的窘境，提升罕见病患者的用药可及性。